Стволовые клетки могут победить гемофилию

Американские ученые смогли с помощью стволовых клеток восстановить свертываемость крови у мышей, больных гемофилией, неизлечимым генетическим заболеванием, при котором кровь утрачивает способность сворачиваться, говорится в статье, опубликованной в журнале Proceedings of National Academу of Sciences.

Гемофилия - одно из самых известных наследственных заболеваний, которым страдают только мужчины, в то время как женщины могут являться лишь носительницами гена болезни. Самая распространенная разновидность гемофилии - гемофилия А - связана с мутацией, при которой организм не вырабатывает белок Фактор VIII (FVIII), из-за чего кровь не может сворачиваться.

Авторы исследования, группа ученых из Института исследования рака в Неваде, ввели мышам, страдающим мышиной разновидностью гемофилии А, индуцированные стволовые клетки, которые были "обучены" вырабатывать FVIII. В результате организмы мышей вырабатывали этот белок в количестве, достаточном, чтобы остановить кровотечение.

Исследователи отмечают, что многие прежние попытки лечения гемофилии с помощью генных методов оканчивались неудачей, в частности, из-за того, что чужеродные клетки отторгались иммунной системой. Но недавно была разработана технология получения индуцированных стволовых клеток (iPS) из "обычных" клеток организма, что снимало проблему иммунного отторжения.

Авторы исследования получили стволовые клетки из фибробластов, взятых из кончика хвоста мышей, затем "научили" их вырабатывать FVIII и ввели их в печень мышей, больных гемофилией.

Затем через различные промежутки времени (от 7 до 90 дней) мышам делали надрезы на хвосте. Животные из контрольной группы, которым не вводили стволовые клетки, умерли через несколько часов после этого от кровотечения, в то время как мыши, которые получали стволовые клетки, жили затем в течение более чем трех месяцев. При этом концентрация FVIII в плазме мышей выросла с 8% до 12%.

Больные гемофилией подвергаются постоянному риску кровоизлияния в мозг и другие жизненно важные органы даже при незначительной травме. Частые кровоизлияния в суставы и мышцы могут приводить к инвалидности.